젬백스 "진행성핵상마비 신약, 식약처 희귀의약품 지정"

임상 2상 성공 시 상업화 가능
향후 FDA 등 해외도 신청 예정

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[서울=뉴시스]황재희 기자 = 신약개발 기업 젬백스앤카엘(이하 젬백스)이 개발 중인 치료제가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다.

젬백스는 진행성핵상마비(PSP) 치료제 ‘GV1001’이 식약처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받았다고 23일 밝혔다.

희귀의약품 지정은 희귀의약품 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도이다. 국내에서는 환자 수가 2만 명 이하인 질환에 필요한 의약품으로, 치료법이 없거나 기존 의약품보다 안전성·유효성이 높을 때 지정한다.

희귀의약품으로 지정되면 신속심사 대상에 포함돼 임상 2상만으로 '조건부 허가'를 받아 신약을 출시할 수 있다.

이번 희귀의약품 지정으로 젬백스는 국내 임상 2상에서 유효성을 확인하면 조건부 허가 신청이 가능하게 됐다. 이외에도 품목허가 유효기간 연장 및 시장 독점권 부여 등 혜택을 적용받는다. 향후 젬백스는 미국 식품의약국(FDA) 등 해외에서도 희귀의약품 지정 절차를 진행할 예정이다.

비정형 파킨슨 증후군인 PSP는 질병 악화 속도가 빠르다. 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로, 치료옵션이 제한적이라 새로운 치료제 개발이 시급하다.

젬백스는 국내 최초 PSP 2상 임상시험을 진행 중이며, 현재까지 66명(88%)의 환자 등록을 완료했다. 지난 9일(현지시간)에는 FDA로부터 임상 2상을 승인받아 글로벌 임상시험에도 속도를 내고 있다.

GV1001은 텔로머라제의 다양한 기능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전 약물이다. PSP, 알츠하이머병 등 신경퇴행성질환에서 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전을 나타낼 것으로 기대되고 있다.

젬백스 관계자는 “이번 희귀의약품 지정은 ‘세계 최초 치료제 개발’이라는 도전에 큰 힘이 될 것”이라며 “국내는 물론 글로벌 임상시험에서도 좋은 결과를 도출해 치료제가 없어 고통받는 PSP 환자들을 위해 개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.

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