아펠리스 신약, 임상3상서 야간혈색소뇨증약 '솔리리스'보다 우위

"헤모글로빈 수치 개선, 투약후 환자 85%가 수혈 필요 없어"

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(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 바이오기업 아펠리스 파마수티컬스(Apellis Pharmaceuticals)가 개발한 희귀 혈액질환인 야간혈색소뇨증(PNH) 신약물질이 임상3상에서 뛰어난 효능을 보였다. 현재 PNH 치료제 시장을 독점 중인 알렉시온 파마수티컬스는 지난해부터 파이프라인을 강화하며 시장 방어에 나서고 있다.

아펠리스는 7일(현지시간) PNH 환자를 대상으로 신약물질 '페그세타코플란'(개발명 APL-2)을 평가한 임상3상시험(PEGASUS)에서 얻은 긍정적인 결과를 보고했다. PNH를 적응증으로 한 희귀질환 치료제 '솔리리스'(성분 에쿨리주맙)와 비교를 통해 우월한 약효를 입증하면서 이날 아펠리스 주가는 28% 상승한 38.73달러(약 4만4919원)를 기록했다.

임상 결과 '페그세타코플란'은 16주차에 환자 헤모글로빈 수치를 데시리터당 2.4그램(g/dL) 증가시키며 3.8g/dL를 나타내 주요 효능평가 지표를 충족했다. 반면 같은 기간 '솔리리스'는 1.5g/dL 감소한 것으로 알려졌다.

또한 '페그세타코플란'은 2차 효능평가 지표에서도 긍정적인 결과를 보였다. 아펠리스는 '페그세타코플란'이 수혈 회피 및 절대 망상적혈구 수에서 비열등성 기준을 충족시켰으며, 젖산탈수소효소(LDH) 수치와 만성질병평가 항암피로도(FACIT) 점수에서도 긍정적인 추세를 확인했다.

페데리코 그로시 아펠리스 최고의학책임자(CMO)는 "페그세타코플란은 에쿨리주맙 대비 헤모글로빈 수치 개선 우위를 보인 첫 치료제"라며 "투약 환자 85%가 수혈을 받을 필요가 없어 PNH 환자들의 삶을 변화시킬 수 있는 잠재력을 보였다"고 설명했다. 또 "올 상반기 규제 기관과 만나 다음 단계에 대해 논의하길 기대하고 있다"고 말했다.

이번 임상에 참여한 피터 힐맨 리즈대학교 실험 혈액학 교수는 “에쿨리주맙으로 치료받는 PNH 환자 대다수가 빈혈을 경험하는 반면 PEGASUS 시험 결과는 페그세타코플란이 PNH 환자를 위한 새 표준요법이 될 수 있음을 보여준다”고 했다.

안전성 프로파일에서 '페그세타코플란'은 '에쿨리주맙'과 유사한 수준을 기록했다. '에쿨리주맙'을 투약한 집단에서 39명 중 1명이 심각한 이상반응을 보인데 비해 '페그세타코플란' 치료군 41명 중 7명이 심각한 이상반응을 보였다. 가장 흔하게 나타난 이상반응 비율은 '페그세타코플란'과 '에쿨리주맙'이 주사부위 반응에서 각 36.6%대 2.6%, 설사 22.0%대 0%를 보였으며 두통은 각각 7.3%와 20.5%, 피로 4.9%와 15.4% 그리고 용혈이 9.8%와 23.2%였다. '페그세타코플란' 치료군 중 3명은 용혈로 임상을 중단했다.

이번 무작위 배정 임상3상 시험을 마친 모든 환자들은 32주 오픈라벨 '페그세타코플란' 치료에 들어갔다. PEGASUS 임상3상에 대한 자세한 결과는 앞으로 학회를 통해 발표될 예정이다.

샌드릭 프란코이스 최고경영자는 "이번 임상3상에서 가장 기대했던 요소는 헤모글로빈 수치 2g/dL이상 증가 및 2차 효능평가 지표 추세"라며 "이번 결과로 보체 C3 표적 억제제인 페그세타코플란은 앞으로 지도모양위축, C3 사구체병증 같은 보체 질환에 대한 추가 개발도 가능할 것이라고 확신한다"고 말했다.

한편 알렉시온 파마수티컬스는 현재까지 PHN을 적응증으로 유일하게 허가받은 약물인 '솔리리스'와 '울토미리스'(성분 라불리주맙-cwvz)를 보유하고 있다. 지난해 3분기 각 9억9050만달러(약 1조1487억원), 8990만달러(약 1042억원) 매출을 올린 것으로 알려졌다.

또 유사한 보체경로 D인자(CFD) '다니코판'(개발명 ACH-4471)이 지난해 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제로 선정돼 올해 임상3상에 들어갈 것으로 보인다. 지난해 10월에는 보체경로 치료제를 개발중인 아킬리온 파마수티컬스를 인수해 차기 파이프라인 강화에도 나섰다.

그 밖에 다국적제약사 노바티스도 보체경로를 조절하는 'LNP023' 및 '테시돌루맙'을 개발중이다.

jjsung@news1.kr